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General
11/10/2005 - Hospital MONTE SINAI de la medicina - Nueva York

Consiguen curar la fenilcetonuria en ratones a través de una técnica de terapia genética.la nueva técnica agrega la precisión y la permanencia a la terapia del gen (documento en español)

La escuela de investigadores de medicina del Hospital MONTE SINAI desarrolla una técnica para insertar genes en sitios específicos en el genoma de células del hígado. Los genes se insertan en las regiones de la no-codificación del genoma donde no son ningún peligro de interferir con el funcionamiento de otros genes. Una vez que está insertado, el gen sigue siendo una parte del genoma de la célula. Los investigadores utilizaron esta técnica para curar la FENILCETONURIA (PKU) en ratones de forma permanente.

A pesar de que "hasta la fecha la terapia génica ha confiado en los vectores que insertan de forma aleatoria genes en el genoma de la célula," explican Savio L. C. Woo, PhD, profesor y autor del correspondiente estudio "la técnica que desarrollamos identifica una secuencia específica que ocurre solamente en algunos lugares en el genoma mamífero. Estas secuencias ocurren entre los genes donde la inserción no supone ningún peligro para los genes existentes y no dañan el gen en la célula. "porque los genes se insertan permanentemente, algunos usos serían suficientes para corregir permanentemente una enfermedad." El Dr. Woo y su compañero li Chen, PhD, post-doctoral en el monte Sinaí podían curar la PKU en ratones con apenas tres inyecciones intravenosas. Los niveles de FENILALANINA en los ratones tratados han caído a valores normales y seguían siendo estables después . Su color de la piel también cambió de gris al negro, indicando que ahora producían niveles normales de melanina, una pigmentación que se produce en niveles bajos en ratones y seres humanos con PKU. DRS. Corteje y Chen utilizaron un gen de un bacteriófago que reconoce una secuencia específica del ADN Esta secuencia ocurre solamente varias veces en el genoma entero del ratón y se encuentra siempre en la región de la no-codificación entre los genes. Las secuencias similares se encuentran en algunas localizaciones en el genoma humano que estén también entre los genes existentes. "el desafío actual es identificar medios convenientes de introducir la ADNen las células del hígado," dijo el Dr. Woo. " una vez que se desarrolla esa tecnología, esta nueva técnica proporcionará medios seguros y eficientes de integrar el ADN en el genoma de la célula." Además de PKU, esta técnica se podía utilizar para curar otras enfermedades genéticas causadas por las enzimas que falta del hígado incluyendo deficiencias de la enzima del ciclo de la hemofilia y de la urea, así como el claro del colesterol de la sangre y de otras. Fuente<-b>: Hospital MONTE SINAI de la medicina - Nueva York

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