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29/03/2006 - EL GLOBAL

Phenoptin se perfila como el primer tratamiento para la fenilcetonuria

La fenilcetonuria es una enfermedad genética rara —se calculan unos 50.000 pacientes diagnosticados en el mundo desarrollado— que se debe a la deficiencia congénita de fenilalanina hidroxilasa, podría disponer a medio plazo del primer tratamiento farmacológico, administrado además por vía oral, después de los resultados publicados por Serono y BioMarin, sobre su fármaco en desarrollo Phenoptin (sapropterina DCI). Estos datos proceden del ensayo en fase III actualmente en desarrollo, en el que se ha comprobado la consecución de los objetivos primarios y secundarios del estudio y que demuestran una reducción estadísticamente significativa de las tasas de fenilalanina en plasma respecto a la administración de placebo.

La fenilcetonuria es una enfermedad genética rara —se calculan unos 50.000 pacientes diagnosticados en el mundo desarrollado— que se debe a la deficiencia congénita de fenilalanina hidroxilasa, podría disponer a medio plazo del primer tratamiento farmacológico, administrado además por vía oral, después de los resultados publicados por Serono y BioMarin, sobre su fármaco en desarrollo Phenoptin (sapropterina DCI). Estos datos proceden del ensayo en fase III actualmente en desarrollo, en el que se ha comprobado la consecución de los objetivos primarios y secundarios del estudio y que demuestran una reducción estadísticamente significativa de las tasas de fenilalanina en plasma respecto a la administración de placebo. Phenoptin es una molécula de pequeño tamaño que consiste en una forma sintética de la tetrahidrobiopterina, coenzima esencial para la actividad catalítica de la fenilalanina hidroxilasa, encargada de la transformación de este aminoácido en su derivado hidroxilado tirosina. En los ensayos preclínicos, la sapropterina DCI había mostrado ser una opción de tratamiento potencial en los pacientes que respondían a la administración de tetrahidrobiopterina. Es decir, aquéllos que conservan una actividad residual de la fenilalanina hidroxilasa. Esto representaría la posibilidad de disponer de una opción farmacológica para el abordaje de la fenilcetonuria en, aproximadamente, de un 30 a un 50 por ciento de los pacientes afectos por esta enfermedad. Para la realización del ensayo se integraron a 89 pacientes con tasas de fenilalanina elevadas, y con edades superiores a los ocho años, procedentes de 29 centros de Estados Unidos, Europa y Canadá. El objetivo primario del estudio fueron las diferencias en el nivel medio de fenilalanina en plasma, respecto a placebo, a las seis semanas, con la administración diaria de sapropterina. Todos los pacientes incluidos habían demostrado una reducción de un 30 por ciento o superior, en un ensayo previo en fase II. Los resultados mostraron que el tratamiento con el compuesto sapropterina DCI durante seis semanas conseguía reducir en un 29 por ciento los niveles de fenilalanina, comparado con un aumento del 3 por ciento observado en el grupo placebo. También se observó que una mayor proporción de pacientes conseguían el punto de corte de niveles plasmáticos de aminoácido (600 micromolar), que los pacientes tratados presentaban reducciones en todas las visitas intermedias realizadas, y que no existieron diferencias en cuanto a la incidencia de efectos adversos entre el grupo activo y placebo. Phenoptin ya recibió la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de la fenilcetonuria por parte da las autoridades europeas y estadounidenses. Serono y BioMarin estiman que las solicitudes de aprobación para Phenoptin comenzarán en 2007.

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