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BioMarin inicia la Fase I del ensayo clínico de Peg-Pal en Pku
El ensayo clínico en fase I es un estudio multicéntrico abierto * que se llevará a cabo en aproximadamente 35 pacientes PKU, en grupos de siete con dosis escaladas en un rango de 0.001 a 1.0 mg.-Kg. En el estudio cada individuo recibe una dósis única y un periódo de seguimiento posterior de 6 semanas
BioMarin inicia la Fase I del ensayo clínico de Peg-Pal en Pku
Por BioMarin Pharmaceutical Inc.
California, 20 de Mayo.- BioMarín Pharmaceutical Inc. ha anunciado hoy que el primer paciente ha iniciado el tratamiento del ensayo clínico en Fase I de PEG-PAL (PEGylated fenilalanina amonia liasa recombinada (traducción casera de la molécula, que seguramente está mal), para el tratamiento de la fenilcetonuria (PKU). Se espera el reclutamiento de participantes en el estudio concluya en el último cuatrimestre de 2008.
“Nos dedicamos al servicio de la comunidad PKU y esperamos abarcar todo el espectro de pacientes PKU entre PEG-PAL y KUVAN (BH-4). Creemos que PEG-PAL tiene un tremendo potencial de disminuir la fenilalanina en sangre a niveles normales y que puede ayudar a pacientes que bien no respondan a Kuvan o que deseen reducir los niveles de fenilalanina en sangre más allá de lo que es posible con Kuvan “ ha dicho Jean-Jacques Bienaime, presidente de BioMarin. “Los datos favorables de los ensayos pre-clínicos muestran un descenso sostenido de los niveles de fenilalanina en sangre de los ratones PKU, sin mostrar datos preocupantes en cuanto a seguridad y esperamos ver los mismos resultados en humanosâ€.
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El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y tolerancia de inyecciones únicas subcutáneas de PEG-PAL en sujetos con PKU. El objetivo secundario del estudio es valorar la farmacocinética ** de inyecciones únicas subcutáneas de PEG-PAL administradas en dosis escaladas y evaluar el efecto de PEG-PAL en las concentraciones plasmáticas de fenilalanina en sujetos con PKU.
Sobre PEG-PAL
PEG-PAL es una terapia investigacional de sustitución enzimática para el tratamiento de la PKU. Los estudios farmacológicos realizados en el modelo animal PKU, demostraron que la administración subcutánea semanal de PEG-PAL dió como resultado un descenso significativo y estable de la fenilalanina en plasma. BioMarin estima que PEG-PAL podría ser una opción de tratamiento en potencia para una parte importante de la población con PKU
* Estudio que se lleva a cabo entre varios hospitales y que tanto el médico como el paciente saben lo que se está administrando.
** Efectos del fármaco a su paso por el organísmo : Absorcion, distribución, metabolismo, excreción ...
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